У наймасштабнішому дослідженні, коли-небудь проведеному за участі раніше лікованих пацієнтів зі спінальною м'язовою атрофією (СМА), було одержано позитивні нові дані про лікарський засіб компанії «Рош»

• Нові дані за два роки про лікарський засіб компанії «Рош» демонструють поліпшення або збереження рухової функції в пацієнтів зі СМА — прогресивним нервово-м'язовим захворюванням, яке може призвести до смерті.

• У дослідження JEWELFISH було зараховану найширшу та найрізноманітнішу групу пацієнтів, які коли-небудь брали участь у клінічних випробуваннях СМА.

• Довгострокові дані з безпеки узгоджуються з даними, отриманими раніше в попередніх дослідженнях, і низьким рівнем вибуття з дослідження.

• Лікарський засіб компанії «Рош» довів свою ефективність у немовлят, дітей і дорослих: станом на сьогодні лікування отримали понад 7000 пацієнтів по всьому світу.

Компанія «Рош» сьогодні опублікувала нові дані за два роки дослідження JEWELFISH, в якому оцінювали лікарський засіб компанії «Рош» у пацієнтів з СМА 1, 2 або 3 типу віком від 6 місяців до 60 років на момент зарахування в дослідження. Раніше пацієнти отримували інші схвалені або досліджувані препарати для лікування СМА. Дані показали, що лікарський засіб компанії «Рош» покращив або зберіг рухову функцію і призвів до швидкого збільшення рівня білка SMN, яке зберігалося після 2 років лікування. Ці дані були представлені на 27-му конгресі Всесвітнього товариства фахівців у галузі м’язових захворювань/World Muscle Society (WMS) 11–15 жовтня 2022 року.

«Стабільний профіль безпеки та пошукова ефективність, які ми спостерігали в дослідженні JEWELFISH, наймасштабнішому дослідженні, коли-небудь проведеному за участі раніше лікованих пацієнтів, зміцнюють позиції лікарського засобу компанії «Рош» як значущого варіанту лікування для групи пацієнтів з СМА», — заявила Д-р Клаудія Чирибога (Dr. Claudia Chiriboga), професор неврології та педіатрії, відділення неврології, Медичний центр Колумбійського університету, Нью-Йорк, США. — «Результати додають нам впевненості для ухвалення рішень про лікування раніше лікованих пацієнтів».

У дослідження JEWELFISH було зараховано найширшу та найрізноманітнішу групу пацієнтів, які коли-небудь брали участь у дослідженні лікування СМА. У людей зі СМА виробляється недостатня кількість білка виживаності мотонейронів (SMN), що призводить до виснажливої та потенційно смертельної м'язової слабкості. Дослідження показало, що лікарський засіб компанії «Рош» призвів до дворазового збільшення середнього рівня білка SMN у порівнянні з вихідним рівнем після 4 тижнів лікування у всіх групах пацієнтів, незалежно від попереднього лікування. Рівні білка SMN, досягнуті після 4 тижнів лікування, зберігалися понад два роки.

З точки зору ефективності, результати дослідження також показують, що підтримання рухової функції зберігалося протягом двох років лікування; що підтверджується зміною в кількості балів в порівнянні з вихідним рівнем за Шкалою вимірювання моторних функцій із 32 параметрів (MFM-32), Переглянутим модулем оцінки моторної функції верхніх кінцівок (RULM) і загальними балами HFMSE в порівнянні з природним перебігом СМА в нелікованих пацієнтів. Згідно з нещодавнім опитуванням, проведеним групою захисту інтересів пацієнтів SMA Europe, понад 96% пацієнтів з СМА розглядають стабілізацію захворювання як ознаку ефективності терапії із огляду на свої очікування від лікування.

«Ці важливі дані демонструють безпеку та ефективність лікарського засобу компанії «Рош», застосованого в режимі реальної клінічної практики в широкої групи пацієнтів, які раніше отримували терапію, націлену на СМА», — відзначив Леві Гаррауей (Levi Garraway), доктор медицини (MD), доктор філософії (PhD), медичний директор і керівник відділу глобальних лікарських засобів компанії «Рош». «Ті, хто брав участь у дослідженні JEWELFISH, мали дуже тяжке захворювання, — понад 80% учасників мали сколіоз. Тому підтримка рухової функції, особливо в разі прогресивного захворювання, може потенційно змінити життя».

Профілі загальних небажаних явищ (НЯ) і серйозних небажаних явищ (СНЯ), зареєстрованих під час лікування препаратом компанії «Рош» в дослідженні JEWELFISH були характерні для основного захворювання. Частота НЯ знизилася більш ніж на 50% між першим і другим 6-місячними періодами, а потім залишалася стабільною. Частота СНЯ, включно є пневмонією, знижувалася протягом 24-місячного періоду із загальним зниженням понад 50% до другого року. Найпоширенішими НЯ/СНЯ відповідали тим, що спостерігалися в раніше не лікованих пацієнтів у трьох інших наших дослідженнях. Було зафіксовано низькі показники дострокового завершення участі в дослідженні — 5% на рік протягом 24-місячного періоду.

Про СМА

СМА — це тяжке прогресивне нервово-м’язове захворювання, яке може призвести до летального результату. Воно вражає приблизно одного з 10 000 немовлят і є основною генетичною причиною дитячої смертності. СМА спричинена мутацією гена фактора виживання мотонейронів 1 (SMN1), що призводить до дефіциту білка SMN. Цей білок міститься по всьому організму й необхідний для функціонування нервів, які керують м'язами та руховим апаратом. Без нього нервові клітини не можуть нормально функціонувати, що з часом призводить до м'язової слабкості. Залежно від типу СМА, фізична сила людини та її здатність ходити, їсти або дихати можуть бути значно зменшені або втрачені.

Про діяльність «Рош» у галузі неврології

Неврологія є основним напрямком досліджень і розробок компанії «Рош». Наша мета — проводити новаторські дослідження для розробки нових методів лікування, які допомагають покращити життя пацієнтів із хронічними та потенційно тяжкими захворюваннями.

Компанія «Рош» досліджує понад десяток препаратів для лікування неврологічних розладів, зокрема для розсіяного склерозу, спінальної м'язової атрофії, нейромієліту зорового нерва зі спектральним розладом, хвороби Альцгеймера, хвороби Хантінгтона, хвороби Паркінсона та м'язової дистрофії Дюшена. Разом з нашими партнерами ми прагнемо розширити межі наукового розуміння, щоб розв’язати деякі з найскладніших проблем неврології сьогодення.

Про компанію «Рош»

Заснована в 1896 році в Базелі, Швейцарія, як один з перших промислових виробників фірмових лікарських засобів, компанія «Рош» перетворилася на найбільшу у світі біотехнологічну компанію та світового лідера в галузі діагностики in vitro. Компанія прагне до наукової досконалості, щоб відкривати та розробляти лікарські засоби та діагностичні засоби для покращення й порятунку людських життів по всьому світу. Ми є піонером в галузі персоналізованої охорони здоров'я й прагнемо ще більше змінити способи надання медичної допомоги, щоб чинити ще більший позитивний вплив. Задля забезпечення найкращого медичного обслуговування для кожної людини ми співпрацюємо з багатьма зацікавленими сторонами та об'єднуємо наші переваги в царинах діагностики та фармацевтики з аналізом даних з клінічної практики.

На знак визнання нашого прагнення дотримуватися довгострокової перспективи у всьому, що ми робимо, «Рош» тринадцятий рік поспіль була названа однією з найстійкіших компаній у фармацевтичній промисловості за індексом сталого розвитку Доу-Джонса. Ця відмінність також відбиває наші зусилля щодо покращення доступу до охорони здоров'я разом із місцевими партнерами у кожній країні, де ми працюємо.

Компанія Genentech у Сполучених Штатах є членом групи Roche Group. Roche є мажоритарним акціонером компанії Chugai Pharmaceutical, Японія.