СМА – це рідкісне генетичне захворювання, яке є аутосомно-рецесивним генетичним розладом, спричиненим зниженням рівня білка SMN в організмі внаслідок мутації в гені виживання мотонейрону1 (SMN1).

Це захворювання вражає приблизно 1 з 10 000 немовлят, які народжуються в усьому світі щороку, і є найпоширенішою генетичною причиною смерті немовлят.

СМА - це хвороба, яка позбавляє людей фізичної сили, вражаючи рухові нервові клітини ,що призводить до прогресуючої слабкості м'язів та втрати можливості рухатися, ковтати та навіть дихати.

Нас надихала спільнота СМА протягом нашої десятирічної історії дослідження СМА. Працюючи разом сьогодні, ми продовжуємо прагнути до подальшого розуміння та прогресу науки, що лежить в основі СМА.

Даний веб-сайт містить інформацію для пацієнтів та фахівців в області медицини і фармацевтики України. Інформація на даному сайті не повинна використовуватися для самостійної діагностики і лікування та не може бути заміною очної консультації лікаря.