Рідкісні захворювання в Україні: як регіони стали ключем до безперервного лікування

Деян Нешич, генеральний директор «Рош Україна»

Рідкісні захворювання часто залишаються поза увагою суспільства. Кожне з них трапляється нечасто, але разом вони стосуються 400 мільйонів людей у світі [1].

Цьогоріч участь у заході «Поза межами можливого», який організувала Громадська спілка «Орфанні захворювання України» до Міжнародного дня рідкісних захворювань, стала для мене точкою для чесної рефлексії.

Коли чуєш про рідкісні захворювання не зі звітів, а наживо, між лікарями, представниками пацієнтської спільноти та держави, бізнесом, дуже швидко стає зрозуміло: головне питання не в лише в тому, чи існує лікування, адже для багатьох рідкісних хвороб специфічне лікування не розроблено, але й в тому, що якщо лікування є, то вкрай важливо, щоб пацієнт міг отримати його вчасно і без перерв. На заході  мова йшла  про речі, які на практиці вирішують долю пацієнта: ранню діагностику і зрозумілий маршрут пацієнта, створення та підтримку реєстрів пацієнтів, комплексний підхід до лікування, а також як сприяюти покращенню доступу до життєво необхідного лікування.

Під час війни ця тема відчувається ще гостріше, адже до тягаря хвороби для пацієнта додаються ще й усі складнощі, з якими стикається держава. Мова не лише про фінансові, а й про логістичні, безпекові тощо. Як приклад взаємодопомоги можна навести взаємодію МОЗ та регіонів задля запобігання перериванню або забезпечення терапією пацієнтів з рідкісними хворобами. Коли на національному рівні, де зроблено дійсно багато, централізовані рішення не встигають закрити потреби всіх вчасно і безперервно, тоді на перший план виходять регіони.

Чому ключ до стійкості сьогодні часто в регіонах

У регіональних програм забезпечення ліками немає єдиного шаблону. Кожна область і кожна громада в межах своїх можливостей та бюджету шукають власний шлях. Як передбачити кошти, як пройти процедурні кроки, як закупити препарат, як не допустити перерв у лікуванні для пацієнта зі своєї громади — на всі ці питання треба мати відповіді. Це вкрай необхідно, адже мова йде про життєво важливе лікування.

Саме тому ми бачимо дуже різні приклади. Іноді великому регіону складно зібрати достатній ресурс через конкуренцію пріоритетів і навантаження на систему. А інколи невелика громада демонструє приклад, який справді вражає.

Наприклад, через програми регіональних управлінь охорони здоров'я  у Хмельницькому, Львові, Києві, Одесі, Житомирі та інших містах терапію отримують понад 50 пацієнтів зі СМА (спінально м'язовою атрофією) 2-го та 3-го типів. Ці регіональні ініціативи співставні за масштабом із тим, скільки пацієнтів забезпечується закупівлями Міністерства охорони здоров'я. І що особливо важливо, навіть у прифронтових Харкові, Сумах та Дніпрі знаходять можливість підтримувати пацієнтів через регіональні програми, попри колосальне навантаження на систему охорони здоров’я.

Є й приклади, які запам’ятовуються надовго. Громада міста Сміли з населенням близько 60 тисяч змогла знайти можливість забезпечити лікуванням і дати надію дитині зі СМА. 

Але найкраще про це говорить одна конкретна історія. Дівчинка зі СМА 2-го типу — діагнозом, що означає важкі рухові обмеження та залежність від сторонньої допомоги — отримала шанс на іншу долю. Регіон, де вона живе, вже декілька років знаходить кошти в своєму бюджеті та закуповує ліки для лікування цієї хвороби. І торік, 1 вересня, вона пішла до звичайної школи. Так, вона ходить з милицями. Але це фантастичне досягнення для дитини — можливість навчатися поруч з однолітками, а не залишатися вдома наодинці зі своєю хворобою. 

Наступний крок, щоб регіональна підтримка стала більш системною

Роль регіонів у доступі до інноваційної терапії має перейти від точкових рішень до більш передбачуваної системи. Нещодавно було затверджено законодавчі зміни щодо системи забезпечення лікування в регіонах, а саме — можливість співфінансування регіонами і МОЗ договорів керованого доступу. Це може стати наступним кроком, коли місцеві бюджети підсилюють доступ у більш структурований спосіб і з довшим горизонтом планування.

І тут практика показує, що синергія зусиль всіх дотичних — Комітету з питань здоров’я нації Верховної Ради України, МОЗ, МЗУ та відкритість до змін регіональної влади та бізнесу дають змогу знаходити вихід навіть у найскладніших ситуаціях, якими якраз і є рідкісні хвороби. Коли держава забезпечує законодавчу базу та централізовані закупівлі, громади підставляють плече на місцях, а бізнес працює над інноваційними розробками для забезпечення пацієнтів лікуванням, країна  отримує результат, що несе користь передусім пацієнтам. Це і є справжній прояв відповідальності держави та стійкості українського суспільства. Вона не залишає своїх громадян наодинці з рідкісними викликами навіть під час війни.

Джерела: 

[1] Global Genes https://globalgenes.org/rare-disease-facts/, доступ 10.03.2026